干细胞治疗时代到来
作者:阮晓东 39
随后,众多知名企业嗅到了干细胞产业的商机。就在2012年末,GE医疗集团宣布与细胞动力学公司(Cellular Dynamics International,CDI)签署了一项许可协议。根据协议,GE医疗授权CDI开发、生产、销售源于诱导性多能干细胞的细胞分析检测产品及模型。这些产品及模型可用于药物发现及毒性筛选。
干细胞产业分为三部分:第一部分处于上游,干细胞制备主要原料脐带血储存;第二部分处于中游,干细胞提纯制备;第三部分处于下游,干细胞介入治疗,这一部分都集中在医院。
目前,上游的脐带血储存和中游的干细胞提纯制备技术相对成熟,中国北京,天津,广州,重庆、上海等地都建立了脐带血库。目前一份新生婴儿脐带血干细胞保存20年费用约2万元。北京脐带血库建立于1996年,是卫生部批准的首家脐带血库。
到2012年,北京脐血库库存达到15万份。北京市留取脐带血的孕妇数量占当年分娩量的比重已经达到了近20%。目前北京脐血库已经建立起中国脐血查询网,数据库系统已收录了2.3万份配型数据。
而中游的干细胞提纯制备技术也基本成熟,目前免疫磁珠分离法得到了广泛应用。但在下游的介入治疗阶段,整个行业目前还处于探索阶段。从目前的研究趋势来判断,临床级细胞的获得与培养、功能性成体干细胞的获得、iPS细胞治疗策略、干细胞治疗临床实验设计与应用、干细胞移植的免疫学基础、肿瘤中的干细胞确定等问题还有待解决。
美国《新科学家》报道称,第一例含有iPS衍生细胞的临床试验可能在2013年开始。日本神户市理化研究所发展生物学中心的高桥雅代(Masayo Takahashi)计划利用iPS细胞培养视网膜色素上皮细胞,用以治疗老年性黄斑变性导致的失明。
目前,中国干细胞治疗临床实验及应用主要的研究单位为中国科学院动物研究所、中国科学院遗传与发育生物学研究所、中国医学科学院组织工程研究中心、中国科学院上海药物研究所、中山大学、第三军医大学、浙江大学、复旦大学、北京大学、中国人民解放军总医院等。主要的应用领域包括心脏功能缺损修复、神经修复、软骨修复、视网膜再生、皮肤再生、人工肝构建、胰岛损伤修复等。
令人欣喜的是,在现有的研究技术条件下,一些技术发展得相当迅速,并取得了一定的成果。比如骨髓间充质干细胞已经成功地用于治疗缺血性脑卒中、脊髓损伤、糖尿病等。2011年,美国科学家罗伯特?兰扎将人体胚胎干细胞分化培育成视网膜细胞,然后在两名失明患者眼里各植入5万个视网膜细胞,术后一名患者如今能独自行走、用电脑、倒咖啡,另一名患者能辨识颜色。
2012年5月,美国Pluristem Therapeutics公司一名罹患骨髓疾病的7岁女童进行干细胞疗法治疗后,其病情显著好转。截止到2012年,北京市脐血库已为临床应用提供400余份脐带血,用于白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等36种疾病的治疗及临床研究,北京市脐血库已经成功挽救了400位患者的生命。
综合来看,目前干细胞的治疗技术正在中国和许多国家积极地展开。中国的863和973计划中,干细胞领域是立项最多的一个。生物及医药工业“十二五”规划中均明确指出要积极开展干细胞等细胞治疗产品的研究,重点研发针对恶性肿瘤、自身免疫性疾病等重大疾病的干细胞和免疫细胞等细胞治疗产品。与此同时,发达国家也在积极地推进干细胞治疗中的应用。
据报道,美国食品药品监督管理局在2012年10月允许处于“死亡边缘”或者“衰竭期”的病人接受小规模的、更加快速的临床试验治疗。该项政策将有助于干细胞类药物更快地在美国市场实现销售。可以预见的是,干细胞治疗产业在未来将获得飞速的发展,技术也会越来越成熟。
新经济领域中,生物医药产业干细胞领域的收益增长非常惊人。研究人员根据美国FDA批准相关产品的实际销售额估算到2014年,临床级干细胞治疗产业销售额将达到51亿美元。
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