干细胞治疗时代到来

 作者:阮晓东    35



     2013年初,国际科学权威杂志《自然》(Nature)发布了“新年新科学”,预测在新的一年有可能发生的重要科技发现中第一位便是干细胞试验。


  而在2012年12月,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)与英国科学家约翰?格登(John Gurdon) 获得2012年诺贝尔生理学或医学奖。山中伸弥是诱导多功能干细胞(iPScell)创始人之一,他的获奖也实至名归,因为他的发现对于干细胞研究领域太重要了,有了iPS细胞,一些严重的风湿病、瘫痪、脊髓受伤等疾病才有了被治愈的可能。


  近期,山中伸弥与Linux操作系统创始人努斯?托尔瓦兹共同荣获了2012千年技术奖。这一奖项每两年颁发一次,以表彰在科研或发明领域取得重大成就的个人或团体。此外,山中伸弥也于去年在美国获得了诱导多功能干细胞(iPS细胞)培养技术专利,有效期20年。这也是日本相关技术在美国获得的首个专利。


  干细胞与医学


  干细胞即为起源细胞。干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞,因此干细胞在医疗中具有广泛的应用空间。比如骨髓间充质干细胞在体内或体外特定的诱导条件下,可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞,可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复。


  但到目前,全球范围内干细胞移植疗法大多数还处于临床试验阶段,其中进入三期临床的有30多个产品。主要临床研究集中于骨科、皮肤、心血管、癌症、糖尿病、创伤修复、血液病、泌尿系统、牙科、眼科等领域。


  更多的干细胞领域的科学证据则给传统的医学带入了新的视角。比如2012年6月,加州大学伯克利分校研究人员利用基因跟踪技术寻找到了血管疾病的真正罪魁祸首。一种以前未知类型的干细胞——多功能血管干细胞是血管疾病的主要诱因。


  这是第一次有证据表明血管疾病其实是一种干细胞疾病。这项工作应该彻底改变血管疾病的治疗方式,所以目前中国的自然科学基金、863、973等科学基金中对于干细胞的研究也进行了大量的立项工作。这也为之后干细胞在临床中的应用做好基础性的工作。


  开启干细胞产业大门


  2012年5月17日,加拿大卫生部批准了Osiris公司生产的”伯如凯茂”干细胞药物上市销售。


  该药成为世界上第一款经发达国家批准的用于治疗异体抗宿主病的非处方间充质干细胞药物,并获得了在该领域长达8年半的独家生产类似产品的排他性权利。这种药物主要针对急性移植物抗宿主病(器官移植后的排异反应症)、克罗恩病、急性放射性并发症、I型糖尿病、急性心肌梗死和肺病等病症的治疗,是目前惟一批准的具有修复心脏病后组织损害、保护Ⅰ型糖尿病病人胰岛细胞和修复肺病病人肺组织疗效的干细胞治疗药物。


  2012年6月和9月,继在加拿大市场获批之后仅仅不到一个月的时间,新西兰医疗管理局和瑞士医药管理局也批准其在本国进行合法销售。Osiris公司的动态也受到了整个生物医药行业的集体敬礼。而这也成为了干细胞产业的大门开启的标志性事件。


阮晓东
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